重症肌无力属于罕见病。在我国，重症肌无力年发病率为0.68/10万。重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍性疾病，引起明显的肌无力、疲劳等症状，导致言语、行动、呼吸等身体功能受限，或合并胸腺瘤；病情反复、进展迅速，疾病加重至肌无力危象（累及呼吸肌导致呼吸衰竭），危及生命。85%的患者是全身型重症肌无力，其中AChR（乙酰胆碱受体）阳性和MuSK（肌肉特异性受体酪氨酸激酶）阳性为两种主要亚型，占比分别约为85%和8%。MuSK阳性患者往往临床表现更重，存在更高的危急重症风险。30岁和50岁左右呈现发病双峰，给患者的工作和生活带来严重损害。
复旦大学附属华山医院神经内科主任医师、中国罕见病联盟神经系统罕见病专业委员会副主委、中国重症肌无力协作组长赵重波教授指出，相较于其他罕见病，重症肌无力的诊断相对明确，通过积极且规范的治疗，大多数患者的病情能够得到有效控制。然而，病情控制住并不等同于生活质量的全面恢复，尤其是MuSK抗体阳性患者群体，他们对于创新药物的需求相当迫切。
近日，单克隆抗体生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，与常规治疗药物联合用于治疗AChR或MuSK抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者。抑制补体C5和FcRn受体已成为重症肌无力治疗的两大核心靶点。作为全球首个且唯一同时覆盖AChR阳性和MuSK阳性全身型重症肌无力的新生儿Fc受体（FcRn）拮抗剂，此次获批不仅为AChR阳性患者带来新的治疗选择，更突破了目前国内MuSK阳性患者长期缺乏有效治疗手段的困境，推动我国重症肌无力诊疗迈入精准治疗新阶段。
原标题：《双亚型全身型重症肌无力患者迎来治疗新突破》
栏目编辑：史佳林
来源：作者：新民晚报 潘嘉毅